Что может быть доступно в ближайшие 5 лет

В этом видео обзор того, что может стать доступным в ближайшие 5 лет. Вы узнаете о болезни Штаргардта (ген ABCA4): модифицированные формы витамина А, антагонисты белка-носителя ретинола, а также генная терапия с использованием двойных AAV-векторов. О пигментном ретините: препараты, улучшающие светочувствительность и ориентацию в пространстве, а также антисмысловые олигонуклеотиды для подавления синтеза токсичного белка родопсина. Об оптогенетике — методе, который позволяет придать оставшимся клеткам сетчатки чувствительность к свету. О синдроме Ашера: антисмысловая терапия для гена USH2A, двойные AAV-векторы для доставки гена MYO7A (при первом типе), а также антиоксидантная терапия для защиты клеток от повреждений. О хориоидеремии (гены CHM и REP1) — генная терапия показала тенденцию к улучшению зрения у части пациентов. О колбочково-палочковой дистрофии — улучшение остроты зрения (в среднем на 8 букв через год), возможная доступность к 2028 году. О врождённом амаврозе Лебера: антисмысловые олигонуклеотиды для гена CEP290 и препараты на основе технологии CRISPR с хорошим профилем безопасности. Об оптической нейропатии Лебера — генная терапия, восстанавливающая работу митохондриального фермента ND4. О X-сцепленном ретиношизисе, (ген RS1): новое поколение генной терапии. О возрастной макулярной дегенерации: препараты для сухой формы, генная терапия для влажной формы. О болезни Беста (ген BEST1) — генные и клеточные подходы в доклинической стадии. А также о...