Улучшенный геномный редактор поможет в лечении редких заболеваний

Ученые России представили прорыв в лечении кистозного фиброза. Новый метод редактирования генома с помощью системы праймированного редактирования показал эффективность до двух целых тринадцати сотых раз выше стандартных подходов. Исследователи из Медико-генетического центра имени Бочкова и Федерального медицинского биофизического центра имени Бурназяна работают с патогенным геном CFTR-F508del. Узнайте, как современная генная терапия позволяет вносить разрыв только в одну нить ДНК, делая лечение более безопасным. Почему таргетная терапия назначается только по генотипу и как новое открытие может изменить жизнь пациентов с наследственными заболеваниями. Смотрите обзор последних исследований российских ученых в области генетики и биофизики.#НПБочкова